第二屆唐獎生技醫藥獎項

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有「東方諾貝爾獎」之稱的唐獎,今年第二屆生技醫藥獎項頒發給3位學者,分別是法國的伊曼紐.夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、美國的珍妮佛.道納(Jennifer A. Doudna)與華裔美籍的張鋒(Feng Zhang),他們在CRISPR/Cas9基因編輯技術上有卓越貢獻,對未來疾病治療及製藥、農業等發展產生巨大影響。

亞東醫院肝膽腸胃科主治醫師翁孟慈表示,所謂的基因編輯,白話一點說就是經由實驗操作,將特定基因剔除或插入,也可將有問題的基因片段切下,置換正確的基因片段。過去也有數種方式可以進行基因編輯,但是由這3位得獎者所開發的CRISPR/Cas9平台,在效率、精準度和敏銳度上,大勝以往。

CRISPR是英文縮寫,全名是Clustered, Regularly Interspaced, Short Palindromic Repeats,它是一組反覆出現的核?酸序列,而Cas9則是一種酵素,它會去切DNA。早在1987年,科學家就發現細菌內有一種特殊核?酸切?,命名為CRISPR/Cas9,它會辨認出外來的DNA,切下其中一個基因片段收藏起來,等這外來的DNA下次再出現,細菌就可以迅速辨識出予以消滅,可說是細菌後天發展出的免疫系統。

夏彭提耶博士和道納博士解開了CRISPR/Cas9此一機制之謎,建立起一個易於操作的系統,使基因編輯更有效率。張鋒博士則對Cas9系統進行改良實驗,率先在哺乳類和人類細胞進行成功的基因編輯,而後更進一步發展出可以輕易剔除基因及修復基因的實驗方法。

他們的研究成果於2012和2013年陸續發表後,全球已有許多實驗室利用此平台進行人類及各種生物細胞的遺傳工程研究,包括:斑馬魚、植物、猴子、豬和小鼠等。因CRISPR / Cas9系統有助於修正基因的微小突變,故未來可應用於治療因少數基因的微小突變所造成的遺傳疾病,一旦成真,將是醫療一大進展。

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張峰

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珍妮佛●道納

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伊曼紐●夏彭提耶

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