急性骨髓性白血病曾經長達40年無新藥問世，2017年起，美國FDA陸續核准9種新穎、標靶、或抗體藥物上市，可針對不同亞型的病患提供更專一的治療，醫師也增加更多治療武器。

 

由於芽細胞有較多BCL-2表現，會幫助血癌細胞躲過細胞凋亡，導致不容易被殲滅，故使用BCL-2抑制劑能恢復癌細胞的凋亡進程，臨床上可應用於年紀較大急性骨髓性白血病病患的治療。

 

另外，約25～35%病患有FLT3基因突變，其中FLT3/ITD抗藥性高且容易復發，屬於不良預後的族群，目前已有FLT3抑制劑，可以明顯增進治療效果。另外，IDH1、IDH2也是重要的突變基因，臨床約10%病人帶有這類基因突變，製造出來的異常蛋白質會使得血球細胞的分化過程受阻礙，現在也有IDH抑制劑，可讓血球細胞分化成具健全功能的血球細胞。

 

若壞細胞表面有很高的CD33抗原表現，也有針對CD33的單株抗體，帶領化療藥物進入癌細胞中毒殺之。另外，針對骨髓化生不良症候群轉化及其他次發性的急性骨髓性白血病病患，現在也發展出更適合的CPX-351複合藥。

 

急性骨髓性白血病的癌細胞常在細胞訊息傳遞路徑發生基因突變或異常活化，Hedgehog 訊息途徑也扮演重要的角色，使用Hedgehog 訊息途徑抑制劑可以針對這個靶點，抑制這條細胞訊息傳遞路徑，達到血癌控制的目的。

 

這些標靶新藥讓急性骨髓性白血病的治療開啟新頁，國內醫界也訂定「台灣急性骨髓性白血病治療指引」，醫師可依照患者年齡、是否有共病、之前的病史、基因檢測結果等，為病人打造個人化治療。若是65歲以下年輕族群，身體機能佳、沒有太多複雜共病，治療會以傳統高強度化療為主，這類病人初期對於化療的反應很好，然而約有一半的病人可能會復發，隨著基因檢測的進步，可知復發與帶有FLT3基因變異有關，若檢測帶有此基因變異，接受化療時合併FLT3抑制劑使用，可明顯提升治療成效。

 

標靶藥物對於65歲以上的高齡患者或是有嚴重共病者，更是治療的新曙光。之前的困境在於他們無法耐受高強度化療，只能嘗試低劑量的化療或去甲基化藥物，但多數長期成效不彰，研究發現：合併使用BCL-2抑制劑─―唯可來治療，可阻遏特定的蛋白質增生，促進癌細胞凋亡、進而緩解疾病，特別對於高齡族群來說，是安全且有效的治療選擇。

  

過去只有標準化療或骨髓幹細胞移植時，65歲以上族群平均存活僅約3～5個月，即使是65歲以下比較年輕的族群，5年存活率也不到一半；隨著多元新穎藥物出現，化療合併標靶藥物的精準治療，讓65歲以上族群存活期可延長至10～12個月，年輕族群的5年存活率可以提高到60～70%。

 

標靶藥物已被列入血癌治療指引，不過有些藥物在台灣尚未取得藥證或是健保尚未給付，對患者仍是一大負擔，盼健保早日納入給付。不過，化療仍是急性骨髓性白血病的重要標準治療，也是骨髓幹細胞移植外最有可能治癒的選項，建議患者在使用標靶藥物搶時間改善身體狀態後，針對高危險群，仍應接受骨髓幹細胞移植，把握治癒血癌的契機！更多內容請見 https://pse.is/3jvbqj